Първият ден на „нов живот“ за момче със сърпов клетка

трябваше да има особено празненство за Kendric Cromer, 12, предходната сряда, само че тя трябваше да бъде отсрочен, тъй като беше прекомерно противен, с цел да чества.

това беше предопределено да означи първия ден от новия си живот-в деня, в който той стана едно от първите деца, които в миналото са били лекувани С неотдавна утвърдена генна терапия, която ще го освободи от заболяването на сърповите кафези, която е откраднала детството му.

на 11 септември, макар вълнението на момента, Kendric беше Неспособен да държи очите си отворени, до момента в който лежеше в болничното си легло в Детската национална болница във Вашингтон поради опиатите, които му беше обещано при подготовката за лекуването му.

Животът му С заболяването е прецизирана от епизоди на мъчителна болежка, изискваща дни в болничното заведение, защото лекарите се пробват да я управляват. Сърп клетка ерозира костите му на тазобедрената става. Това му попречи да язди мотор или да играе футбол или даже да излезе на открито, когато температурата е била под 55 градуса по Фаренхайт, тъй като студът постоянно е донесел интензивна болежка.

Сега той може да види a Бъдеще-след месец или повече-без болежка от сърпова клетка.

" Нямам самообладание да стартира новия си живот ", сподели той на майка си Дебора Кромер.

заболяването му се предизвиква от наследствена генетична разновидност, която води до кръвни кафези, които образуват форми на полумесец-сърболи-вместо дискове. Заловени в кръвоносни съдове и органи, клетките предизвикват увреждане и болежка. Генната терапия отстранява този проблем, като дава на кръвообразуващите кафези на пациента нов, естествен хемоглобинов ген.

почти 100 000 души в Съединените щати, множеството от които са черни, имат сърповидно-клетъчна болест.

генната терапия оставя вероятността за нормалност за прогнозните 20 000 души в Съединените щати с най-тежки форми на заболяването-живее без непрекъсната болежка и продължава damage to organs and bones and joints.

But all is not well in the world of sickle cell gene therapy.

Лекарите споделят, че това е агонизиращо постепенно, с цел да в действителност всъщност да се окаже, че в действителност е постепенно да в действителност с цел да Започнете да лекувате пациенти.

Първата стъпка е Vertex или Bluebird да утвърди медицински център за обезпечаване на лечението-процес, който включва договаряне на комплицирани контракти. Bluebird, който продава своята терапия единствено в Съединените щати, отхвърли да разкрие какъв брой медицински центъра е разрешил. Vertex споделя, че има повече от 26 оторизирани центъра в Съединените щати и още девет в Европа, Англия и Близкия изток.

" Всички чакахме да е доста по-бърз, - сподели д -р Лео Уанг от градския център за рак на градския вяра в Лос Анджелис, който до момента изпраща кафези от един пациент на върха за лекуването и е в крайните стадии на приемане на позволение от Bluebird.

Друг проблем е потенциалът. Лечението е трудоемко, което изисква пациентите да прекарват най-малко месец в болничното заведение. Градът на вярата може да лекува най-малко един пациент на месец, сподели д -р Уанг. Други огромни медицински центрове обявиха, че могат да лекуват единствено 10 или по-малко годишно, а някои споделят, че могат да лекуват единствено пет или шест.

тогава има застраховка. Медицинските центрове питат застрахователите за авансово позволение. Но даже и да го получат, болничните чиновници се тормозят по какъв начин и по кое време ще им бъде платено.

" Упълномощаването и възобновяване не са едно и също нещо ", сподели доктор Стефан Группт в детската болница на Филаделфия, която към момента не е вливат пациенти с лекувани кафези.

След премахване на стволовите кафези, лекарите на Kendric ги изпращат до оборудването на Bluebird в Allendale, N.J. MRSA, което е мъчно да се лекува.

Въпреки че някой може да получи такава зараза, хората със сърпови кафези са изключително податливи, защото тяхното генетично заболяване поврежда далака, съобщи лекарят на Кендрик, Робърт Никел.

mr. и госпожа Кромер разопакова чантите си, анулира ваканцията си и се реалокира в болничната стая на Кендрик.

Той беше приет в болница за 10 дни.

" Прекарахме четвъртия юли тук в болничното заведение ", сподели госпожа Кромер. След това той прекара шест седмици у дома на интравенозни антибиотици.

Тогава фамилията получи положителни новини-Bluebird приключи лекуването на стволови кафези на Kendric. Следващата стъпка в неговото пътешестване може да стартира.

На 5 септември той стартира четири дни интензивна химиотерапия, с цел да почисти костния си мозък, като направи път на лекуваните си кафези да пренасочват революиране мозъкът му.

инфузията стартира в сряда. Кендрик взе Бенадрил, с цел да предотврати всяка допустима алергична реакция на химикали, употребявани за опазване на клетките му, само че това го направи толкоз противен, че надали можеше да остане безсънен. Той лежеше в леглото със своето одеяло за паяк, плюшено мече и малко пълнено куче.

в 11:00 ч. Клетките на Кендрик бяха на колела до вратата на стаята му, 537 милиона от тях в две дребни пластмасови торбички с течност с цвят на плява, замразена в течен азот. Мениджърът на лабораторията за клетъчна терапия на болничното заведение Катрин Бушнел размрази първата чанта в басейн с топла вода. Тогава здравната сестра на Кендрик, Рейчъл Пърди, стартира инфузията.

Отне една минута, запълвайки стаята с слаба миризма на чесън от консерванта, употребена за поддържане на клетките му жизнеспособни. Той спеше през него. Тогава той получи втората торба от кафези, отваряйки очи този път.

Клетките ще обитават в мозъка му и последователно ще се разделят и ще порастват, като още веднъж основават кръвта му система. След месец, в случай че всичко работи по предопределение, той би трябвало да прави кръвни кафези, които няма да са сърп-клетките ще имат естествен ген на хемоглобин.

kendric ще остане в болница за месец. През това време той може да чака да се почувства доста зле от язвените рани в устата, гърлото и хранопровода, които ще се появят към седмица след последната му инфузия. Пациентите постоянно не могат да се хранят и би трябвало да се хранят с назогастрална линия. Детският национал има пациенти с лазерна пръчица, които могат да сложат в устата си, с цел да оказват помощ за попречване на раните.

Голямо отчаяние за Кендрик е, че той липсва учебно заведение. Той е напряко студент и споделя, че учените са неговата суперсила. Той ще извърши своята учебна работа от седмия клас отдалечено за няколко месеца, до момента в който се възвръща от химиотерапията и дългата хоспитализация.

родителите му обмислят какъв живот без сърп клетка ще бъде като да бъде като да бъде като Cell Cell с сърп ще бъде като.

" Това е всичко, което знаем ", сподели госпожа Кромер. „ Ще би трябвало да изградим нов метод на живот. “

" Вложих цялото си всичко в грижа за Kendric ", добави тя. „ Мислех за това по какъв начин мога да се преоткрия. “

Що се отнася до Kendric, той желае да отиде в Южна Каролина за Деня на благодарността, с цел да види роднините си. Той желае да се научи да кара колело и да играе баскетбол.

" Наистина желая да бъда дете ", сподели той.